Negeri Kesatuan 2018: Apa yang Benar untuk Cuba 'Cara untuk Penyembuhan FDA

Di dalam suatu alamat Negara Kesatuan yang membahas "arang batu bersih" dan dengan berhati-hati dielakkan Rusia, Presiden Donald Trump mengesahkan rang undang-undang ubat yang dikenali sebagai "Hak untuk Cuba." Undang-undang, yang membolehkan pesakit menerima rawatan percubaan yang belum yang diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah, telah diluluskan oleh Senat pada bulan Ogos tetapi sejak itu telah terhenti di Dewan.

"Kami juga percaya bahawa pesakit dengan keadaan terminal harus mempunyai akses kepada rawatan eksperimen yang berpotensi dapat menyelamatkan nyawa mereka," kata Trump. "Orang yang sakit akibat sakit tidak perlu pergi dari daerah ke daerah untuk mencari rawatan - saya ingin memberi mereka kesempatan di sini di rumah. Sudah tiba masanya untuk Kongres untuk memberikan orang-orang Amerika yang indah ini 'hak untuk mencuba.'"

Penyokong Hak untuk Mencuba bertindak, termasuk Naib Presiden Mike Pence, berhujah bahawa peraturan FDA adalah halangan yang tidak perlu untuk pesakit yang sakit dengan harapan untuk mendapatkan akses kepada ubat eksperimen kerana mereka tidak mempunyai pilihan rawatan lain.Walau bagaimanapun, di bawah undang-undang semasa, pesakit yang paling berputus asa diberikan akses oleh FDA kepada produk ubat yang tidak diluluskan, terima kasih kepada program "penggunaan belas kasihan". FDA mengatakan bahawa ia meluluskan 99 peratus permintaan penggunaan belas kas antara 2010 dan 2015, dan pada 2015 hanya menafikan 10 daripada 1,200 permintaan.

Perundangan yang dicadangkan mempunyai tiga ketentuan utama. Sekiranya berlalu, ia akan membiarkan orang-orang dengan penyakit yang mengancam nyawa menerima ubat yang tidak diluluskan yang hanya melalui ujian 1 fasa setelah mendapat kelulusan daripada seorang doktor. FDA tidak akan dikehendaki memeriksa dadah untuk bukti keselamatan yang mencukupi, seperti sekarang, dan ia akan dilarang menggunakan apa-apa hasil klinikal negatif dadah sebagai bukti untuk tidak meluluskannya pada masa akan datang. Peruntukan terakhir ialah rang undang-undang itu akan melindungi pengeluar dadah daripada apa-apa liabiliti jika ubat itu menyebabkan hasil negatif melainkan jika salah laku semata-mata atau kecuaian yang dilibatkan terlibat.

Dalam laporan Januari 2018 yang diterbitkan di Jurnal Perubatan New England, Dr. Steven Joffe dan Holly Lynch, J.D., dari University of Pennsylvania menunjukkan bahawa pengkritik rang undang-undang mengatakan bahawa ia akan menjejaskan kuasa FDA untuk mengawasi ubat eksperimen. Tanpa sebarang pengawasan untuk keselamatan, ada kemungkinan penggunaan produk yang tidak disetujui dapat mendatangkan mudarat lebih baik daripada yang baik untuk pesakit dan mengurangkan kualiti hidup mereka. Terdapat juga kebimbangan bahawa mengembangkan akses di luar ujian boleh melambatkan keputusan berasaskan bukti mengenai penggunaan ubat-ubatan baru.

"Walaupun akses kepada ubat-ubatan penyelidikan adalah terhad kepada pesakit yang benar-benar tidak dapat mengambil bahagian dalam ujian yang menguji mereka, pengalihan sumber daya ke arah akses yang diperluaskan mungkin mempunyai implikasi yang serius bagi jumlah pesakit yang lebih besar yang akan mendapat manfaat dari cepat meluluskan ubat yang berkesan," Joffe dan Lynch menulis.

Kesan terbesar rang undang-undang, mereka perhatikan, adalah bahawa pesakit akan "kehilangan manfaat perubahan berorientasikan keselamatan bermakna yang dicadangkan oleh agensi dalam 10 peratus kelulusan akses yang diperluas." Kesan lainnya akan sedikit: Halangan untuk akses dinyatakan oleh Rumah Putih tidak semestinya tinggi, dan sementara penaja perundang-undangan, Rep. Andy Biggs, mengatakan bahwa program penggunaan belas kasihan adalah "terlalu rumit, birokratis, dan terlalu lama untuk mendapat persetujuan," bentuknya sebenarnya mengambil sekitar 45 minit untuk mengisi, dan 99 peratus daripada mereka diluluskan.

Sebahagian daripada sebab terdapat akses yang agak terbuka terhadap percubaan percubaan adalah kerana FDA sangat dikritik pada tahun 1980an oleh para aktivis yang menuntut agar pesakit AIDS mendapat akses ke ubat eksperimen. Ia masih dilihat apa yang akan berlaku kepada akta "Hak untuk Cuba", tetapi undang-undang yang sama telah diluluskan di 31 negeri.